CRISPRにより修正された変異

遺伝性心筋症の原因となる遺伝子変異を遺伝子編集によって修正したヒト胚。

Credit: OHSU

ヒト胚の病原性変異の修正にゲノム編集を適用できる可能性はあるが、効率や安全性についての懸念が最も重要である。

S Mitalipovたちは今回、CRISPR–Cas9を用い、ヒト胚で遺伝性心筋症の変異を修正した。著者たちは、実験条件の最適化によってモザイクを顕著に減らせることを示し、さらに、このヘテロ接合性変異については、ヒト胚において野生型対立遺伝子を鋳型として使うと、CRISPR–Cas9誘発性の切断が優先的に修復されるようであることを報告している。

これらの結果は、ヒトの生殖系列の編集の有用性や課題についての我々の理解を深める。

Nature548, 7668

2017年8月24日

原著論文: Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos

doi:10.1038/nature23305

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